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Un farmaco antitumorale che non è specifico per un tipo di cancro ma che agisce su una mutazione genetica (la fusione genica Ntrk) comune a molti tumori solidi – 29 quelli finora verificati. Il principio si chiama larotrectinib ed è stato da poco approvato dall’Agenzia europea per i medicinali per il commercio in Europa, ma non smette di far parlare di sé. E dal 44° congresso della Società europea di oncologia medica (Esmo), che si sta svolgendo in questi giorni a Barcellona, arrivano ottime notizie: il 79% dei pazienti risponde alla terapia e tra questi l’88% è ancora in vita dopo un anno dall’inizio del trattamento.

Larotrectinib

Un coperchio che va bene per molte pentole, un jolly, se vogliamo definirlo così. Larotrectinib è il primo farmaco antitumorale che non agisce su una neoplasia specifica (al seno, al colon, al polmone, etc) ma su quei tumori caratterizzati da una certa alterazione genica, la fusione del recettore della tirosina chinasi neurotrofica (per questo è il capostipite della categoria di molecole chiamate inibitori Trk).

I nuovi dati

L’aggiornamento della sperimentazione, presentato a Esmo 2019 dal team di David M. Hyman del Memorial Sloan Kettering Cancer Center, riguarda 153 pazienti (pediatrici e adulti) affetti da 18 tipi diversi di tumori solidi, come il fibrosarcoma infantile o il carcinoma polmonare. Si tratta – hanno specificato i ricercatori – del gruppo più numeroso di malati trattati con un inibitore di Trk con il più lungo follow-up.

Il trattamento con larotrectinib ha portato una risposta globale del 79%: il 16%, cioè 24 pazienti, ha avuto una risposta completa, mentre il 63%, ossia 97 pazienti, una risposta parziale. Complessivamente il beneficio clinico è stato del 91% e la risposta mediana si è protratta nel tempo (per quasi tre anni, nel sottogruppo di 108 pazienti con risposte confermate).

“Questi dati confermano la marcata efficacia della strategia tumore-agnostica con larotrectinib e la lunga durata della risposta nei pazienti con carcinoma positivo alla fusione dei geni Ntrk”, hanno concluso i ricercatori. “Larotrectinib continua a dimostrare un profilo di sicurezza a lungo termine favorevole. I pazienti sottoposti a screening per le fusioni di geni Ntrk dovrebbero essere seriamente considerati per il trattamento”.

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