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Non possono ancora cantare vittoria ma i ricercatori dell’università della Pennsylvania (Usa) sono piuttosto ottimisti: la sperimentazione clinica iniziata 9 mesi fa che sfrutta la tecnica di editing del dna Crispr-Cas9 per modificare le cellule immunitarie di tre pazienti oncologici per aiutarli a combattere il tumore sta andando bene. I risultati sono ancora molto preliminari e non si può ancora parlare di efficacia della terapia. L’approccio però – ed è un successo – è ora ritenuto sicuro. Una tappa fondamentale per proseguire e ampliare il numero di pazienti da coinvolgere.

Crispr contro il cancro

Di questa sperimentazione ve ne avevamo parlato già alcuni mesi fa (qui). Si tratta di uno studio che vuole controllare sicurezza e efficacia di un nuovo approccio nella lotta al cancro: modificare in laboratorio le cellule immunitarie prelevate dai pazienti per massimizzare la loro efficacia nel combattere il tumore. Nello specifico i ricercatori hanno eliminato tre geni (Tcr alpha, Tcr beta e Pd-L1) dai linfociti T dei pazienti tramite lo strumento taglia-e-cuci Crispr-Cas9 per potenziarli, e hanno inserito (stavolta attraverso tecniche più tradizionali) un recettore che li indirizzi in modo specifico contro una molecola (detta Ny-Eso-1) espressa soprattutto dalle cellule tumorali.

Finora i pazienti trattati con le Nyce T-cell (così sono chiamati i linfociti T modificati) sono stati tre: due sono affetti da mieloma multiplo (un tipo di tumore del sangue), uno da sarcoma (un tumore del tessuto connettivo). Tutti sono in stadio avanzato di malattia, e le linee di trattamento standard provate in precedenza hanno fallito.

Aggiornamenti

Gli scienziati allora erano stati chiari sul fatto che avrebbero tenuto rigido riserbo fino ai dati ufficiali. Oggi, però, a nove mesi dall’avvio del trial e in vista del prossimo meeting della American Society of Hematology, hanno fatto alcune anticipazioni.

“La buona notizia è che [i pazienti] sono tutti vivi, ha detto il dottor Edward A. Stadtmauer, tra i responsabili del progetto. Anche se può sembrare poco, non lo è.

In questa fase della sperimentazione lo scopo era verificare che l’approccio fosse fattibile e risultasse sicuro per i pazienti. E questo obiettivo è stato raggiunto: le cellule modificate in laboratorio sono sopravvissute all’infusione nei pazienti e anzi sono aumentate di numero. “Una volta che abbiamo infuso queste cellule, c’è stato un aumento da 10 mila a 100 mila volte della quantità di cellule che crescono nei pazienti, che è esattamente ciò che speravamo”, ha commentato Stadtmauer. Inoltre non sono stati osservati effetti collaterali significativi.

E l’efficacia? Su quella non ci si può sbilanciare. “La migliore risposta che abbiamo visto finora è la stabilizzazione della malattia”, ha aggiunto Stadtmauer. Per sapere se le Nyce T-cells riescono a uccidere le cellule tumorali e con quale rendimento bisognerà effettuare ancora diversi test e ci vorrà almeno un mese per saperne di più.

Tuttavia la conferma della fattibilità e della sicurezza della terapia apre la strada a una nuova fase della sperimentazione, permettendo di coinvolgere più pazienti: ne sono previsti 18 in totale, affetti da mieloma multiplo, sarcoma e melanoma.

La strada, insomma, è ancora lunga, ma per gli scienziati questo primo successo potrebbe essere solo l’inizio di una nuova generazione di terapie contro i tumori.

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