(immagine: Getty Images)

Ecco un altro buon motivo per non abbandonare le ricerche farmacologiche per i disturbi neurologici. I ricercatori dell’Istituto italiano di tecnologia (Iit) di Genova hanno modificato un vecchio farmaco diuretico ottimizzando i suoi effetti sul cervello per normalizzare le funzioni cognitive alterate in alcune condizioni come la sindrome di Down e i disturbi delle spettro autistico. La nuova molecola ha dato risultati molto promettenti durante la sperimentazione sui modelli animali e potrebbe arrivare velocemente, tra qualche anno, alla fase clinica. Lo studio è pubblicato sulla rivista Chem.

Fisiologia alterata

Gli studi sulla sindrome di Down e sui disturbi dello spettro autistico in passato hanno messo in luce il funzionamento anomalo nel cervello delle persone affette di una proteina, chiamata Nkcc1, che serve per trasportare ioni cloruro, la cui concentrazione è essenziale per le funzioni cerebrali.

Gli esperti dell’Iit – coordinati da Marco De Vivo del Molecular Modeling and Drug Discovery Laboratory e da Laura Cancedda del Brain Development and Disease Laboratory – hanno dunque cercato molecole che interagissero con Nkcc1, per normalizzarne il comportamento.

autismo
(immagine: Nkcc1; Iit)

La molecola più adatta

Partendo da uno studio del 2015 del team di Cancedda che aveva osservato come un vecchio farmaco diuretico migliorasse alcune difficoltà cognitive della sindrome di Down, De Vivo e i suoi collaboratori hanno lavorato su quella molecola per svilupparne una versione mirata per il cervello. L’obiettivo era mantenerne l’efficacia eliminando gli effetti collaterali diuretici, potenzialmente rischiosi sul lungo periodo.

I ricercatori attraverso tecnologie computazionali hanno analizzato la struttura della molecola e identificato i siti funzionali che le conferiscono attività diuretica e quelli che agiscono sulla proteina Nkcc1. Hanno poi selezionato le molecole con la proprietà desiderata e prodotto in laboratorio quella considerata più adatta.

Gli effetti neurologici

Una volta ottimizzata per efficacia e sicurezza, il team di Cancedda ha iniziato i test sui modelli animali di sindrome di Down e di disturbi dello spettro autistico, verificando coma la somministrazione del nuovo farmaco alleviasse in modo significativo sia le difficoltà di memoria e di apprendimento tipiche della sindrome di Down, sia i problemi di socialità e i comportamenti ripetitivi dei disturbi dello spettro autistico.

Verso la sperimentazione clinica

I risultati sono molto eccitanti, ammettono gli autori dello studio, che ipotizzano che gli effetti della nuova molecola potrebbero portare ancora più benefici se la terapia venisse somministrata precocemente, nel periodo di sviluppo del cervello.

“Il nostro composto più promettente potrebbe entrare in test clinici negli ospedali tra meno di due anni, ha commentato De Vivo. “Tuttavia prima di giungere all’approvazione del farmaco servono ulteriore lavoro e più fondi. Per questo motivo, abbiamo intenzione di lanciare una nuova start-up dedicata a questo progettoSarebbe meraviglioso vedere la nostra scoperta aiutare coloro che ne hanno bisogno”.

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