(foto: KtsDesign/Science Photo Library via Getty Images)

Dal laboratorio al letto del paziente. Per la prima volta negli Stati Uniti, per la precisione all’università della Pennsylvania a Philadelphia, la tecnica di editig del dna Crispr-Cas9 è stata applicata per modificare in laboratorio le cellule del sistema immunitario di due pazienti oncologici, uno affetto da mieloma e uno da sarcoma. Le medesime cellule ingegnerizzate sono state poi reinfuse nei pazienti per aiutarli a combattere il tumore. Funzionerà? Quanto è sicuro? Ci vorrà ancora tempo per dirlo e gli scienziati hanno fatto sapere che manterranno il riserbo sui risultati fino alla pubblicazione dei dati ufficiali.

Il trial

Finalmente ci siamo: Crispr esce dal laboratorio per essere applicato in clinica anche negli Stati Uniti. L’università della Pennsylvania ha fatto sapere tramite un suo portavoce che la sperimentazione per il trattamento antitumorale è partita: i linfociti T di due pazienti (uno affetto da sarcoma e uno da mieloma) sono stati prelevati, modificati in vitro con la tecnica di editing del dna Crispr e infine di nuovo infusi nei pazienti.

Gli scienziati, in particolare, hanno utilizzato Crispr come sistema taglia e cuci per eliminare dai linfociti T il gene PD-1 (spesso sfruttato dalle cellule maligne per bloccare l’azione del sistema immunitario) e inserire un recettore ingegnerizzato specifico per il tumore da combattere. La speranza è che, così potenziate, le cellule siano più efficaci nella lotta al tumore (l’immunoterapia che nel 2018 ha vinto il Nobel per la medicina).

Lo studio coinvolgerà in totale 18 pazienti affetti da mieloma multiplo, melanoma e due tipi di sarcoma. L’obiettivo per il momento è valutare la sicurezza del trattamento. Poi si penserà all’efficacia.

I dubbi

Rispetto a tecniche di ingegneria genetica già in uso in clinica per il trattamento di diverse forme tumorali, Crispr non si avvale di vettori virali per modificare il dna delle cellule e quindi, sulla carta, è uno strumento più sicuro, più semplice e più preciso. Ci sono però ancora delle preoccupazioni sulla sua precisione: errori di editing del dna – cioè se Crispr sbagliasse a rimuovere o inserisse le sequenze in punti sbagliati del genoma – potrebbero causare ulteriori problemi al paziente, anziché aiutarlo. Saranno i dati a decretare la sentenza e il destino di Crispr nella pratica clinica, e ci vorrà ancora del tempo prima di avere queste informazioni. E anche qualora tutto andasse secondo le più rosee previsioni occorreranno anni perché diventi prassi.

Crispr nel mondo

Il primo Paese a applicare Crispr-Cas9 in studi su terapie sull’essere umano è stata la Cina, ma oggi sono in corso o stanno per partire diverse sperimentazioni in Canada e in Europa, oltre che negli Stati Uniti. E anche su malattie diverse dal cancro – anemia falciforme, beta talassemia e amaurosi congenita di Leber (una forma di cecità genetica) in pole position.

Attenzione

Questo studio (e gli altri simili) si differenzia in modo sostanziale dai criticatissimi esperimenti di He Jiankui, il ricercatore cinese che l’anno scorso ha annunciato di aver creato i primi esseri umani geneticamente modificati con Crispr. He, infatti, ha operato quello che la comunità scientifica internazionale considera un vero e proprio azzardo intervenendo su embrioni umani, rendendo così le modificazioni genetiche da lui decise eventualmente ereditabili e senza preoccuparsi troppo delle possibili conseguenze sia etiche sia sulla salute dei bambini. Nelle altre sperimentazioni approvate, invece, si interviene su specifici tipi cellulari (non sull’intero individuo) e a seguito di accurate ricerche e pianificazioni per scongiurare, per quanto possibile, gli imprevisti.

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